TAK-788美国上市图片
位置：首页 > 便民 > 医疗保健 时间:2022-02-15
 一些刚刚获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的癌症药物，但在香港仍未注册，如何通过香港获取全球最先进的癌症药物进行治疗？ 有香港临床肿瘤科医生指出，在这数个月甚至数年的空窗期期间，部分药厂会容许香港的医生为合适的患者申请使用这些药物，我们称之为同情用药。这种同情用药计划原则上容许适合使用该药物的癌症患者，不会因为药物尚未注册而失去使用救命药的机会。同情用药计划下的药物，通常都是口服标靶药。 香港同情用药计划包括针对EGFR外显子20插入突变的靶向药TAK788、RET抑制剂LOXO-292、MET抑制剂Tepotinib，均为全球顶尖高效抗癌新药！ Mobocertinib（TAK-788） 非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%。在中国，EGFR20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，同时，现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，患者饱受疾病困扰，具有迫切的临床治疗需求。 Mobocertinib（TAK-788）是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。 一项针对Mobocertinib（TAK-788）开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经Mobocertinib治疗后，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，同时安全性可控。 2019年12月，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。2021年9月17日，美国食品药品管理局(FDA)已核准莫博替尼EXKIVITY (mobocertinib，TAK-788)用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变（经FDA核准的检测检出）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。 TAK-788最新研究数据 2021年10月14日，同济大学附属上海肺科医院周彩存团队在JAMA Oncology（IF=31.77）在线发表题为“Treatment Outcomes and Safety of Mobocertinib in Platinum-Pretreated Patients With EGFR Exon 20 Insertion–Positive Metastatic Non–Small Cell Lung Cancer，A Phase 1/2 Open-label Nonrandomized Clinical Trial”的研究论文，该研究是开放标签、1/2 期非随机临床试验包括剂量递增/剂量扩展队列（美国 28 个地点）和单臂扩展队列（EXCLAIM；亚洲、欧洲和南美洲的 40 个地点）在 2016 年 6 月至 2020 年 11 月（数据截止日期）之间进行。主要分析人群是铂类预处理患者 (PPP) 队列和 EXCLAIM 队列。PPP 队列包括 114 名铂类预处理的 EGFRex20ins 阳性 mNSCLC 患者，他们从剂量递增（n = 6）、剂量扩展（n = 22）和 EXCLAIM（n = 86）队列开始每天一次接受Mobocertinib 160mg。EXCLAIM 队列包括 96 名先前接受过治疗的 EGFRex20ins 阳性 mNSCLC 患者（10 名未接受铂类预处理，因此被排除在 PPP 队列之外）。PPP 和 EXCLAIM 队列的主要终点是由独立审查委员会 (IRC) 评估的确认客观缓解率 (ORR)。次要终点包括研究者确认的 ORR、反应持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。在PPP（n = 114）和EXCLAIM（n = 96）队列中，中位（范围）年龄分别为60（27-84）和59（27-80）岁；大多数患者是女性（分别为 75 [66%] 和 62 [65%]）和亚洲人种（分别为 68 [60%] 和 66 [69%]）。 在数据截止时，PPP 队列的中位随访时间为 14.2 个月，确认的 ORR 为 28%（95% CI，20%-37%）通过 IRC 评估和 35% (95% CI, 26%-45%) 通过研究者评估；IRC 评估的中位缓解持续时间为 17.5 个月（95% CI，7.4-20.3）。IRC 评估的中位无进展生存期为 7.3 个月（95% CI，5.5-9.2）。中位总生存期为 24.0 个月（95% CI，14.6-28.8）。在 EXCLAIM 队列中，中位随访时间为 13.0 个月，IRC 评估确认的 ORR 为 25%（95% CI，17%-35%），研究者评估为 32%（95% CI，23%-43%） 。最常见的治疗相关不良事件是腹泻和皮疹。 总之，在这项开放标签的 1/2 期非随机临床试验中，mobocertinib （TAK-788）与既往接受过治疗的 EGFRex20ins 阳性 mNSCLC 患者具有临床意义的益处相关，具有可控的安全性。 香港唯安医务中心由具备超过15年医疗经验香港肿瘤专科医生及多年经营香港医疗集团的管理团队共同创办，主要提供综合癌症服务，包括癌症的早期筛查、诊断、治疗和远程会诊等服务。电话：00852-51641423，微信：hkweian 医生可根据患者的情况，给予专业的诊断并在免疫治疗、靶向治疗、化疗、放射治疗等不同的方法中为患者提供最合适的治疗方案。
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